LA MUCOVISCIDOSE

LA MUCOVISCIDOSE

20 Novembre 2013

Vaincre la Mucoviscidose, association reconnue d'utilité publique, a été créée en 1965. Membre du Comité de la Charte du Don en Confiance garantissant l'origine et l'emploi de ses ressources, elle regroupe des patients, des parents des médecins, des chercheurs, des sympathisants. Elle est animée par des bénévoles et des salaires.

Vaincre la Mucoviscidose a défini quatre priorités :

Guérir

Cette mission est la première finalité de l'association qui développe une stratégie de recherche diversifiée et ambitieuse, en lien permanent avec la recherche internationale :

  • Subventions de projets de recherche fondamentale et cinique (près de 100 par an)
  • Animation et coordination des r éseaux Scientifiques
  • Diffusion de l'Information scientifique (colloques, publications)

Soigner

Formation des soignants, suivi du dépistage néonatal systématique, suivi épidémiologique, soutien de l'activité de transplantation pulmonaire.

L'association intervient sur tous ces fronts, dans un souci d'optimisation de la prévention et de la qualité des soins. Nous finançons par ailleurs des postes spécialisés en hôpital et dans Les centres de greffe (100 Postes par an).

Améliorer la qualité de vie

Nous proposons un accompagnement individuel des patients et de leurs proches pour tous les aspects de la vie quotidienne (Scolarité, Emploi, droits sociaux ...), des aides financières, des actions collectives auprès des pouvoirs publics pour que leurs droits et leurs Intérêts soient toujours pris en compte.

Informer et sensibiliser

Cette maladie complexe, difficile, nécessite une information importante et régulière des familles touchées et des professionnels. Enfin, la sensibilisation du plus grand nombre permet un soutien indispensable à nos activités.

Au service de l'ensemble des missions, LA COLLECTE DE FONDS

Vaincre la Mucoviscidose vit à 95% grâce à la générosité du public. Autant dire que La COLLECTE DE FONDS est primordiale pour que l'association puisse poursuivre, et développer, ses missions prioritaires que de la recherche, les soins, la qualité de vie et la sensibilisation.

La principale source de de COLLECTE DE FONDS de Vaincre la Mucoviscidose provient des manifestations qu'elle organise et tout particulièrement des Virades de l'espoir. Cette manifestation représente à elle seule près de la moitié du budget total de l'association.

A cela s'ajoutent d'autres événements comme La Pierre Le Bigaut, le Green de l'espoir, mais aussi-les multiples manifestations locales qui permettent à la fois de sensibiliser des publics très divers à la maladie et de collecter des fonds.

Les Autres sources de recettes proviennent des opérations de marketing direct, des partenariats des entreprises, des dons des particuliers, des legs et de quelques subventions de collectivités.

La mucoviscidose: une maladie génétique mortelle qui détruit les Poumons

Comme son nom l'Indique, la mucoviscidose provoque un mucus visqueux qui s'accumule au niveau des bronches et du pancréas.

Cette maladie cause des infections pulmonaires, des troubles digestifs et entraîne une insuffisance respiratoire grave.

Les Soins

Tous les jours, elle impose des soins lourds et contraignants qui ne font que retarder les aggravations et le décès du patient:

  • 2 à 6 heures de soins : kinésithérapie respiratoire, aérosols, antibiothérapie ...
  • 20 médicaments en moyenne Par jour

Les aggravations

  • 15% des adultes et 5% des enfants ont besoin d'une assistance respiratoire : Ils sont reliés à une bouteille d'oxygène entre 8h et 24h par jour ou à un appareil de ventilation.
  • 50% des patients adultes développent un diabète
  • 20% des patients ont des cures antibiotiques fréquentes via un cathéter greffé sous la peau pour faciliter les perfusions.

Une maladie mortelle

L'age moyen de décès d'un patient n'est aujourd'hui que de 28 ans.

La greffe reste aujourd'hui la seule solution pour prolonger la vie des malades de quelques années.

NOUS SOMMES TOUS CONCERNES

2 millions de Français sont sans le savoir, porteurs du gène de la mucoviscidose.

Si 2 parents sont porteurs sains, c'est-à-dire porteurs du gène sans avoir développé la maladie,

à chaque naissance le risque que leur enfant soit atteint de mucoviscidose est de 1 sur 4

Transplantation pulmonaire :

La survie après la greffe a augmenté aujourd'hui, on recense 500 patients greffés (soit 8% des patients). Or, le personnel et les moyens manquent pour suivre dans la durée ces patients et les 100 Nouveaux greffés annuels alors que la greffe est incontournable en cas d'Insuffisance respiratoire terminale.

Vaincre la Mucoviscidose milite pour qu'un statut de greffé soit mis en place et permettre, des l'inscription sur liste d'attente, L'ouverture simplifiée et coordonnée d'un certain nombre de droits : Soutien psychologique, aide-ménagère, congé spécifique pour les proches.

Depuis fin 2008 avec «l'association Grégory Lemarchal», Vaincre la Mucoviscidose finance et anime un programme majeur de recherche sur la transplantation pulmonaire.

OU EN EST LA RECHERCHE?

La recherche avance !

Plusieurs milliers de chercheurs et médecins travaillent de par le monde sur la mucoviscidose. Ils se réunissent chaque année pour échanger sur l'avancée de leurs travaux de recherche, comme lors de la 36 e conférence européenne sur la Mucoviscidose qui s'est tenue à Lisbonne (Portugal) du 12 au 15 juin 2013 rassemblant 2000 soignants et chercheurs représentant 49 pays dont les plus grands experts européens et Internationaux en matière de mucoviscidose.

Le 27 juillet 2012 , une molécule dite «VX-770 ou ivacaftor» devenait officiellement un médicament : Le KALYDECO (premier traitement ciblant le dysfonctionnement de la protéine CFTR bénéficiant aux patients porteurs d'au Moins une mutation CFTR G551D). Malheureusement il ne bénéficie, en France qu'à une centaine de patients soit 4%.

Pour les 70% de patients porteur de la mutation «delta F508», des résultats positifs de l'Etude de la phase 2 évaluant la combinaison de fla molécule «VX-661 (un correcteur) avec l'ivacaftor (VX-770) ont été annoncés lors de la conférence européenne sur la Mucoviscidose de Lisbonne en juin 2013. Ces résultats confirment que des progrès sont à venir dans ce domaine.

Vaincre la Mucoviscidose choisit de soutenir l'ensemble des pistes de recherche notamment au travers de ses appels à projets scientifiques annuels:

  • Génétique, thérapie génique et thérapie cellulaire:

Ces projets visent principalement à étudier la régulation du gène CFTR, la mise au point de vecteurs de thérapie génique et les mécanismes de fonctionnement et de régénération de l'épithélium respiratoire.

  • Etude de CFTR et autres canaux cellulaires:

ces projets étudient principalement la protéine CFTR ; certains ont pour objectifs la mise au point de correcteurs et activateurs de CFTR.

  • Etude des mécanismes d'infection :

Ces projets analysent les propriétés des principaux germes auxquels les patients atteints de mucoviscidose sont Sensibles : bactéries, champignons et mycobactéries. Ces travaux ont pour objectif d'améliorer l'efficacité des antibiotiques utilisés actuellement et d'identifier de nouvelles cibles pour la mise au point d'alternatives à ces antibiotiques.

  • Etude des mécanismes d'inflammation :

Ces projets s'intéressent aux facteurs chimiques et cellulaires impliqués dans les processus inflammatoires afin de permettre la mise au point de thérapies anti-inflammatoires.

  • Recherche clinique :

Ces projets visent principalement à améliorer la prise en charge médicale des patients atteints de mucoviscidose.

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